Inovasyon: yenilik, yenilikçilik

Kronik myelositer lösemi (Chronic Myelogenous Leukaemia, CML) herhangi bir zamanda saldırabilmesi, çok acı verici olması hem yetişkim hem de çocukları etkileyebilmesi ile uzun bir süre kanserin en ölümcül formlarından biri olarak kabul edildi. İki öncü tıbbi araştırmacının çalışmalarından önce, bir CML tanısı ve müteakip tedavi denemeleri uzun süren ağrılara rağmen kesin olmayan bir tedavi ihtimali sunabiliyordu. Ancak günümüzde, Amerikalı onkolojist Brian Druker ve İsviçreli ilaç kimyageri Jürg Zimmermann’ın geliştirdiği kanser tedavisi ilacı Glivec sayesinde CML’de %98 iyileşme sağlayarak bu hastalığın eski ağırlığını ortadan kaldırdı.

1960′ta araştırmacılar CML hastalarının %95′inde philedelphia kromozomu olarak adlandırdıkları bir anormal kısa kromozom keşfettiler. Philedelphia kromozomo fenomeninin anlaşılması CML tedavisinde anahtar olarak görülüyordu. 13 yıllık bir araştırma sonunda, philedelphia kromozomunun DNA değişimindeki iki kromozomun sonucu olduğu keşfedildi.

1980′lerin başlarında araştırmacılar DNA değişiminin bir BCR-ABL olarak adlandırılan füzyon proteini (birleşen iki gen veya proteinin ürünü) ile sonuçlandığını gösterdiler.  BCR-ABL vücut içerisinde beyaz kan hücrelerinin aşırı üretimine neden olmaktaydı. Sağlıklı bir insanın kanında bir milimetreküpte 4.000 ila 10.000 beyaz kan hücresi bulunuyorken, CML hastalarında bu miktarın 10 ila 25 katı bulunuyordu.

1990′larda İsviçre merkezli bir ilaç firması olan Novartis’teki araştırmacılar BCR-ABL inhibitörlerini aramaya başladı ve bilim adamları BCR-ABL’yi azaltan bir bileşik tasarladılar. Jürg Zimmermann ve ekibi bileşiği geliştirmek üzere kuruldu ve çalışmalarının sonunda kuvvetli ve özel bir BCR-ABL inhibitörü tasarladılar.

1994′te, Novartis Brian Druker ile ekip kurarak inhibitörü 1999′da başlayan klinik testler için iyileştirerek hazırladılar. Günümüzde, Glivec olarak bilinen bileşik mucize bir ilaç olarak adlandırılıyor. Veriler Glivec terapisinin kronik aşamadaki CML hastalarında kan sayılarının kararlı hale getirilmesinde %98 oranında yardımcı olduğunu gösteriyor.

Ayrıca, örneklerin %92′sinde, Philedelphia kromozomunun halen bulunmakla birlikte tamamen etkisizleştirildiği tespit edildi. Hastaların CML tedavisinde bir kemik iliği naklinin takip ettiği Glivec tedavisinin %60 ila 80 oranında başarılı bir iyileşme sağladığı görüldü. Glivec’in yan etkileri hafif ve idare edilebilir bulunmakla birlikte, hastaların %5′ten azında ciddi yan etkiler görüldü.

Zimmerman-Druker işbirliği, Novartis kaynakları ve yorulmak bilmeyen medikal araştırmacıların çalışmaları sayesinde, kanserin bir tedavisininin bulunma ihtimali gerçekten de mümkün görünüyor.

Kaynak: epo.org, Çeviri: inovasyon.com